H3-K27M-Gliom: Versorgung mit Modeyso (ONC201/Dordavipron)

Das Sozialgericht Düsseldorf hatte im Beschluss vom 22.06.2026 (Az.: S 8 KR 953/26 ER) über die vorläufige Versorgung eines Versicherten mit dem Arzneimittel Modeyso/ONC201 (Wirkstoff Dordavipron) zu entscheiden, das in den Vereinigten Staaten zugelassen ist, aber weder in Deutschland noch in der Europäischen Union eine Zulassung besitzt.

Im zugrunde liegenden Verfahren begehrte der Antragsteller – ein an einem hemisphärischen Gliom mit H3.K27M Mutation erkrankter Patient – die Kostenübernahme für Modeyso/ONC201 als systemische Therapie, nachdem für seine seltene Tumorentität keine Standardtherapie nachgewiesen werden konnte. Die Antragsgegnerin, eine gesetzliche Krankenkasse, hatte den Antrag unter Verweis auf die fehlende Zulassung und eine aus ihrer Sicht nicht gegebene Seltenheit der Erkrankung abgelehnt. Zugleich befand sich das Verwaltungsverfahren noch in der Prüfung durch den Medizinischen Dienst, der weitere Unterlagen angefordert hatte.

Der Antragsteller hatte bereits verschiedene Therapien erhalten, darunter Biopsien, Strahlentherapie und chemotherapeutische Maßnahmen, ohne gesicherten Therapieerfolg. Die Tumorkonferenz der Uniklinik Essen empfahl eine Tumormassenreduktion und alternativ eine Systemtherapie mit Modeyso, da ein Teilnahme an einer klinischen Studie nicht möglich war und für die Tumorvariante keine anerkannten Therapien vorlagen.

Das Gericht unterzog den Anspruch einer summarischen Prüfung und stellte die maßgeblichen sozialrechtlichen und medizinischen Anspruchsvoraussetzungen systematisch dar.

Im Zentrum der rechtlichen Erwägungen stand § 2 Abs. 1a SGB V, der die Versorgung von Versicherten mit nicht zugelassenen Arzneimitteln – insbesondere im Rahmen von solchen Therapien, für die keine anerkannte Leistung zur Verfügung steht – regelt. Zu prüfen war insbesondere, ob die Voraussetzungen für eine Versorgung im Rahmen eines Off-Label-Use oder in Anwendung der sog. „Erlaubnis mit Ausnahmecharakter“ gegeben waren:

1. Lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche Erkrankung: Das Gericht stellte anhand der ausführlichen Diagnosen und der medizinischen Stellungnahmen fest, dass beim Antragsteller eine lebensbedrohliche Erkrankung mit ausgesprochen ungünstiger Prognose vorliegt. Es handelt sich um ein H3.K27M-mutiertes diffuses Mittelliniengliom, für das nach Abschluss der Primärtherapie keine kurative Standardtherapie existiert.
2. Nichtverfügbarkeit einer anerkannten Therapie: Nach den Angaben der Uniklinik Essen existiert für diese Tumorentität keine etablierte systemische Behandlung mit gesichertem Überlebensvorteil. Insbesondere zeigten retrospektive Analysen und kleinere Studien, dass die Chemotherapie mit Temozolomid sowie andere Ansätze für diese Mutation keinen relevanten Therapieerfolg bieten. Die Teilnahme an klinischen Studien war nicht möglich. Das Gericht hob hervor, dass keine Therapie dem medizinischen Standard entspricht und Modeyso die einzige zielgerichtete Option mit klinischer Aktivität ist.
3. Nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder spürbare positive Einflussnahme: Die Uniklinik Essen belegte, dass der Wirkstoff Dordavipron prospektive, klinische Wirksamkeit beim H3.K27M-mutierten Mittelliniengliom zeigte und sich daraus eine nicht gänzlich fernliegende Aussicht auf Remission oder positiven Einfluss auf den Krankheitsverlauf ergibt. Dies stützt sich auf die US-amerikanische Zulassung nach FDA, für die Studien objektive und nachhaltige Remissionsraten dokumentierten.
4. Einordnung als eigene Tumorentität: Im Einklang mit der WHO-Klassifikation wies das Gericht darauf hin, dass die molekulare Alteration im Vordergrund steht und nicht ausschließlich die anatomische Lokalisation. Auch wenn das Gliom beim Antragsteller hemispärisch lokalisiert ist, bleibt die molekulare Prägung entscheidend und Modeyso ist gemäß Indikation gezielt einsetzbar.

Das Sozialgericht prüfte sodann die Voraussetzungen für eine einstweilige Anordnung nach § 86b Abs. 2 SGG. Es bejahte den Anordnungsgrund aufgrund der akuten Lebensgefahr und der Dringlichkeit der Behandlung, da eine Wartezeit bis zur Hauptsache nicht hingenommen werden kann. Berücksichtigt wurde aber auch das vom Antragsteller angegebene Immobilienvermögen, das erst im Verlauf und nicht unmittelbar für eine Vorfinanzierung der monatlich anfallenden Kosten (ca. 50.000–60.000 €) eingesetzt werden kann. Für die ersten vier Monate sei die Krankenkasse zur vorläufigen Kostenübernahme verpflichtet; danach müsse der Antragsteller seine Vermögensverhältnisse für die Finanzierung nutzbar machen.

Das Gericht berücksichtigte ferner, dass die Erfolgsaussicht im Hauptsacheverfahren zwar wahrscheinlich, aber nicht feststehend ist; insoweit bestehen gewisse Unsicherheiten, die insbesondere durch teilweise widersprüchliche medizinische Stellungnahmen innerhalb der Uniklinik bestehen (Empfehlung der Tumorkonferenz zur Tumorreduktion versus jüngste Auskunft zur Inoperabilität).

Die Prüfung der arzneimittelrechtlichen Sperrwirkung ergab keine grundsätzliche Verwehrung des Leistungsanspruchs nach sozialrechtlichen Maßstäben. Zwar ist Modeyso nicht in der EU zugelassen, für den genannten Ausnahmefall kann das Fehlen einer Zulassung überwunden werden, da die Tatbestandsvoraussetzungen des § 2 Abs. 1a SGB V erfüllt sind. Die alleinige Zulassung in den USA genügt im Kontext einer lebensbedrohlichen Erkrankung und der Unerfüllbarkeit eines Standardtherapieangebotes.

Praktische Folgen der Entscheidung ergeben sich insbesondere für die Versorgung von Patienten mit seltenen, molekular definierten Tumorentitäten: In Fällen, in denen eine Erkrankung nach klassischer Definition nicht als „selten“ angesehen wird, ist auf die molekulare Spezifikation und die tatsächliche Therapiewirksamkeit abzustellen. Es wird deutlich gemacht, dass die gesetzliche Krankenversicherung für innovative, in der EU noch nicht zugelassene Therapien eintreten muss, wenn die Voraussetzungen nach § 2 Abs. 1a SGB V vorliegen. Die Entscheidung stärkt insoweit den Zugang zu individueller Heilbehandlung, wo keine Standardtherapien existieren oder studienbasierte Versorgung nicht erreichbar ist. Zu beachten ist allerdings die Verpflichtung des Versicherten, eigenes Vermögen im weiteren Verlauf für die Therapiefinanzierung einzusetzen; dies begrenzt den Anspruch auf Übernahme durch die gesetzliche Krankenversicherung zeitlich.

Das Fazit lautet: Das Sozialgericht Düsseldorf hat im Beschluss vom 22.06.2026 die Voraussetzungen für die vorläufige Versorgung mit einem importierten Arzneimittel im Ausnahmefall lebensbedrohlicher Erkrankung klar herausgearbeitet und die sozialrechtliche Anspruchsdurchsetzung gegen die arzneimittelrechtlichen Hindernisse gestellt. Versicherte mit molekular definierten Tumorentitäten können unter engen Voraussetzungen von der Krankenkasse eine Versorgung mit innovativen, in der EU nicht zugelassenen Arzneimitteln beanspruchen. Die Entscheidung setzt dabei die Dringlichkeit, den medizinischen Standard, die Wirksamkeit sowie die Vermögenslage des Patienten in ein ausgewogenes Verhältnis.

Bei weiteren Fragen rund um die Versorgung mit innovativen Arzneimitteln im sozialrechtlichen Kontext oder zur Durchsetzung entsprechender Ansprüche empfiehlt sich die qualifizierte Beratung durch einen spezialisierten Rechtsanwalt.