Vorasidenib zur Behandlung eines Glioblastoms

Das Sozialgericht Hamburg hatte mit Beschluss vom 5. März 2026 darüber zu entscheiden, ob die gesetzliche Krankenkasse verpflichtet ist, den an einem Astrozytom WHO-Grad IV erkrankten Antragsteller Stefan Frauendorf im Wege der einstweiligen Anordnung vorläufig für drei Monate mit dem Arzneimittel Vorasidenib zu versorgen. Der Kern des Rechtsstreits besteht darin, ob und unter welchen Voraussetzungen ein Versicherter der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) im Wege einstweiligen Rechtsschutzes Anspruch auf Versor-gung mit einem in Deutschland nicht zugelassenen Arzneimittel im Off-Label-Use bezie-hungsweise unter Anwendung von § 2 Abs. 1a SGB V hat, wenn herkömmliche Therapien als ausgeschöpft oder ungeeignet erscheinen und das Leben des Antragstellers akut be-droht ist.

Relevante Hintergrundinformationen

Der Antragsteller ist bei der Antragsgegnerin gesetzlich krankenversichert und leidet an einem Astrozytom WHO-Grad IV, einer lebensbedrohlichen, hochmalignen Hirntumorer-krankung. Schon 2015 erfolgte eine erste Tumorresektion gefolgt von mehreren Rezidiven. Nach dem erneuten Wiederauftreten der Erkrankung wurde der Tumor im November 2025 nach vorherigen Operationen, Radiotherapie und Chemotherapie abermals reseziert; im Januar 2025 erfolgte ein weiteres Rezidiv, sodass erneut eine Bestrahlung und weitere sie-ben Zyklen Temozolomid durchgeführt wurden. Die klassische Standardtherapie nach Leit-linien war damit ausgereizt.
Auf Antrag seiner behandelnden Ärzte begehrte der Antragsteller die Kostenübernahme für eine Rezidivbehandlung mit Vorasidenib, einem IDH-Inhibitor, der sich experimentell in Studien für bestimmte Gliomtypen als vielversprechend erwiesen hatte, in Deutschland jedoch bislang mangels Zulassung nicht verfügbar war. Die Krankenkasse lehnte den An-trag nach Einholung von medizinischen Gutachten ab, da aus ihrer Sicht mit Carmustin und Lomustin/CCNU noch Standardmedikationen (im sogenannten In-Label-Use) zur Verfügung stünden und eine wissenschaftliche Evidenz für die Wirksamkeit von Vorasidenib bei Astro-zytom WHO-Grad IV nicht gegeben sei.

Im Wege einstweiligen Rechtsschutzes begehrte der Antragsteller daraufhin vorläufige Ver-sorgung mit Vorasidenib für einen Zeitraum von drei Monaten. Die Antragsgegnerin wandte sich weiterhin gegen eine Kostenübernahme und verwies auf die fehlende Zulassung sowie medizinische Alternativen im Standard.

Wichtige rechtliche Erwägungen

1. Prozessuale Grundlage und Maßstab für einstweiligen Rechtsschutz
Die Entscheidung des Sozialgerichts Hamburg erging im Rahmen eines Antrags auf Erlass einer einstweiligen Anordnung nach § 86b Abs. 2 SGG. Maßgebend ist dabei, dass eine Regelungsanordnung zur Regelung eines vorläufigen Zustandes in Bezug auf ein streitiges Rechtsverhältnis zu treffen ist, wenn eine solche Regelung zur Abwendung wesentlicher Nachteile nötig erscheint. Das Gericht prüft insoweit das Bestehen eines Anordnungsan-spruchs (also eines materiell-rechtlichen Leistungsanspruchs) und eines Anordnungsgrun-des (die besondere Eilbedürftigkeit der Anordnung) 2.
An die Glaubhaftmachung dieser Voraussetzungen (§ 86b Abs. 2 S. 4 SGG in Verbindung mit §§ 920 Abs. 2, 294 ZPO) sind die Anforderungen umso geringer, je intensiver die be-troffenen Grundrechtspositionen sind; gerade bei drohender Lebensgefahr und existenziel-len Gesundheitsschäden überwiegt oftmals das Erfordernis effektiven Rechtsschutzes aus Art. 19 Abs. 4 GG. Das Gericht kann – insbesondere, wenn ihm im Eilverfahren keine voll-ständige Sachaufklärung möglich ist – nach Maßgabe einer Folgenabwägung entscheiden, welchem Beteiligten ein Abwarten der Hauptsache eher zumutbar ist. Die drohenden Fol-gen werden umfassend abgewogen; entscheidend sind dabei insbesondere die Grundrech-te auf Leben und körperliche Unversehrtheit (Art. 2 Abs. 2 GG) des Antragstellers.

2. Materiell-rechtliche Anspruchsgrundlagen: Arzneimittelversorgung im GKV-System
Im Normalfall regeln § 27 Abs. 1 S. 2 Nr. 3 in Verbindung mit § 31 Abs. 1 S. 1 SGB V die Leistungspflichten der GKV bei Arzneimittelversorgung. Hiernach haben Versicherte An-spruch auf Versorgung mit Arzneimitteln, die von der Therapie nach dem aktuellen medizi-nischen Stand umfasst und zugelassen sind. Für Vorasidenib bestand im Entscheidungs-zeitpunkt keine Zulassung für die Indikation Astrozytom WHO-Grad IV und das Mittel ge-hörte damit nicht zum regulären Leistungskatalog der gesetzlichen Krankenversicherung.

Ein Anspruch kann sich allerdings ausnahmsweise aus zwei Konstellationen ergeben:
a) Off-Label-Use nach den Grundsätzen der höchstrichterlichen Rechtsprechung
Der Einsatz eines Arzneimittels außerhalb seiner zugelassenen Anwendungsgebiete („Off-Label-Use“) ist nur dann leistungsrechtlich zulässig, wenn folgende strenge Voraussetzun-gen erfüllt sind (vgl. BSG, Urteil vom 26.09.2006, B 1 KR 1/06 R; BSG, Urteil vom 11.09.2018, B 1 KR 36/17 R):
• Schwerwiegende Erkrankung des Versicherten,
• Fehlen einer allgemein anerkannten, dem medizinischen Standard entsprechenden Behandlung,
• Vorliegen wissenschaftlicher Erkenntnisse im Rang einer Phase-III-Studie mit hoher Evidenz, die den konkreten therapeutischen Nutzen und die Vertretbarkeit der Risi-ken für die neue Substanz belegen, um eine Zulassungserweiterung für die Indikati-on zu erwarten.
Das Gericht stellte fest, dass Vorasidenib in der einschlägigen Phase-III-Studie (Mellinghoff et al., NEJM 2023) Wirksamkeit nur für IDH-mutierte Gliome Grad 2 zeigte, jedoch keine Erkenntnisse für Astrozytom WHO-Grad IV vorlagen und entsprechende klinische Studien zur Indikation des Antragstellers fehlten. Somit verneinte das Sozialgericht für den vorlie-genden Fall den Off-Label-Use-Anspruch: Die Voraussetzungen der evidenzbasierten Wirk-samkeit und ein unmittelbar bevorstehender Zulassungserfolg just für Astrozytom WHO-Grad IV waren nicht ausreichend belegt.

b) Anspruch aus § 2 Abs. 1a SGB V („Härteklausel“)
Seit dem Gesetz zur Beseitigung sozialer Überforderung bei Beitragsschulden und zur Än-derung weiterer Gesetze (GKV-Versorgungsstrukturgesetz) gibt § 2 Abs. 1a SGB V Versi-cherten in besonderen, ausweglosen Krankheitslagen einen erweiterten Leistungsanspruch. Danach können Versicherte bei lebensbedrohlicher oder regelmäßig tödlicher Erkrankung, für die es keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Thera-pie gibt, auch vom Qualitätsgebot abweichende Leistungen beanspruchen, wenn eine nicht völlig fernliegende Aussicht auf Heilung oder eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf besteht. Normzweck ist es, in extremen Ausnahmesituationen neue oder noch nicht in den Standard aufgenommene Behandlungsoptionen zugänglich zu ma-chen, sofern minimalste Erfolgschancen bestehen und keine Alternativen vorhanden sind.

Im Fall des Antragstellers war unstreitig, dass eine lebensbedrohliche Erkrankung vorliegt. Allerdings war aus Sicht des Sozialgerichts nicht abschließend zu klären, ob tatsächlich kei-ne anerkannte Standardtherapie mehr infrage kommt. Die klassische Therapie mit mehrfa-cher Resektion, Strahlen- und Chemotherapie war erschöpft. Seitens der Krankenkasse und des MD wurde jedoch geltend gemacht, dass mit Carmustin und Lomustin/CCNU noch Arzneimittel für die Indikation verfügbar seien, während das behandelnde Universitätsklini-kum deren Anwendung – unter Verweis auf erhebliche Nebenwirkungen und mangelnde Nachweise für Wirksamkeit im Rezidiv – für nicht zumutbar oder erfolglos hielt.

Dreh- und Angelpunkt der materiell-rechtlichen Prüfung war daher, ob eine dem medizini-schen Standard entsprechende Therapie tatsächlich nicht mehr zur Verfügung steht, etwa weil
• sie ganz generell nicht existiert,
• sie im konkreten Fall kontraindiziert ist (z. B. wegen schwerwiegender Nebenwir-kungen, die eine weitere Anwendung ausschließen oder zu einer vergleichbar schweren Neubeeinträchtigung führen würden), oder
• sie bereits erfolglos ausgeschöpft wurde.
Das BSG hat anerkannt, dass ein Verweis auf bestehende Standardtherapien in eng be-grenzten Konstellationen unzumutbar ist, etwa wenn die innovative Substanz nachgewie-sen höhere Wirksamkeit bei geringeren Nebenwirkungen erwarten lässt und die Zulas-sungserweiterung in greifbarer Nähe liegt (BSG, Urteil vom 20.03.2024, B 1 KR 36/22 R).
Das Sozialgericht Hamburg konnte diese für die Hauptsacheentscheidung anspruchsent-scheidenden Fragen wegen der Komplexität und des Gebots einer kurzfristigen Entschei-dung nicht abschließend klären. Zu viel war noch offen: Ob und wie Carmustin und Lomus-tin/CCNU im spezifischen Krankheitsstadium des Antragstellers medizinisch zumutbar und wirksam wären, ob deren Nebenwirkungen einen Einsatz unzumutbar machen, und ob Vorasidenib ein relevantes therapeutisches Potential auch für Astrozytom WHO-Grad IV aufweist, ist im Hauptsacheverfahren durch Einholung weiterer Sachverständigengutachten zu prüfen.

3. Folgenabwägung und grundrechtlicher Schutz
Im Lichte der unklaren Sach- und Rechtslage, der existenziellen Bedrohungslage des An-tragstellers und mit Rücksicht auf das Recht auf Leben und körperliche Unversehrtheit (Art. 2 Abs. 2 GG) sowie auf die Rechtsschutzgarantie (Art. 19 Abs. 4 GG) nahm das Gericht eine Folgenabwägung auf der Basis der höchstrichterlichen Rechtsprechung des Bundesver-fassungsgerichts (BVerfG, Beschluss vom 22.11.2002, 1 BvR 1586/02; Beschluss vom 19.03.2004, 1 BvR 131/04) vor.

Dabei wurden die Konsequenzen gegeneinander abgewogen, die eintreten würden, wenn dem Antragsteller die Behandlung mit Vorasidenib vorläufig versagt und sich im Nachhinein ein Anspruch herausstellen würde (möglicherweise irreparable Gesundheitsschäden, Fort-schreiten der Erkrankung, Verlust von Lebenszeit), gegenüber der vorläufigen Gewährung, die sich im Nachhinein als ungerechtfertigt erweisen könnte (finanzieller Schaden zugunsten der Krankenkasse, der – falls möglich – im Regresswege liquidiert werden kann).
Die Abwägung führte das Gericht zu dem Ergebnis, dass der Lebens- und Gesundheitsinte-ressen des Antragstellers zwar eine interimistische, jedoch zeitlich und sachlich begrenzte Zuerkennung des Anspruchs auf Versorgung mit Vorasidenib für drei Monate rechtfertigen. Dies insbesondere, weil ein endgültiger Rechtsschutz im Hauptsacheverfahren zu spät kommen kann, um den drohenden gesundheitlichen Nachteil effektiv abzuwenden. Rein wirtschaftliche Interessen der Krankenkasse müssen insoweit hinter dem grundrechtlich geschützten Interesse des Antragstellers an seiner Gesundheit zurückstehen.

4. Anordnungsgrund, Glaubhaftmachung und zeitliche Begrenzung
Der Antragsteller hat neben dem zu sichernden Anspruch (Anordnungsanspruch) auch ei-nen Anordnungsgrund glaubhaft gemacht: Die Behandlung mit Vorasidenib duldet keinen Aufschub; nach ärztlicher Einschätzung ist ein weiteres Abwarten medizinisch nicht vertret-bar. Auch eine Vorfinanzierung der erheblichen Kosten steht dem Antragsteller nicht offen; seine eigene Leistungsfähigkeit zur Finanzierung des Medikaments liegt nicht vor.
Die Anordnung wurde zeitlich auf einen dreimonatigen Zeitraum beschränkt. Dies folgt aus der Bindung an die Anforderungen des Eilrechtsschutzes und der vorläufigen, nicht endgül-tigen Leistungsgewährung, bis eine umfassende Hauptsacheentscheidung ergeht.
Folgen für die Praxis

Das Urteil des Sozialgerichts Hamburg führt für die sozialrechtliche Praxis zu einer maßgeb-lichen Konkretisierung der Zugangsvoraussetzungen für innovative Arzneimittel bei exis-tenzbedrohlichen Erkrankungen im Stadium des Off-Label-Use oder nach § 2 Abs. 1a SGB V. Krankenversicherte können – solange sämtliche Standardtherapien tatsächlich ausge-schöpft, kontraindiziert oder medizinisch unzumutbar sind – und für individuelle, existenzi-elle Erkrankungssituationen geringste Erfolgsaussichten bestehen, auf eine vorläufige Ver-sorgung im Wege des einstweiligen Rechtsschutzes hoffen. Es hat sich bestätigt, dass die Gerichte – von Verfassungs wegen – im Fall drohender lebensbedrohlicher Situationen und nicht abschließend geklärter Sach- und Rechtslagen „im Zweifel für das Leben“ entscheiden müssen。Gleichwohl bleibt die Schwelle, einen Anspruch auf Versorgung mit im Inland nicht zugelassenen Arzneimitteln zu begründen, hoch: Eine fundierte medizinische Doku-mentation über das Fehlen und/oder die Unzumutbarkeit der Standardtherapie muss vor-liegen, ebenso wie jedenfalls eine Plausibilität des medizinischen Nutzens der Innovation bestehen muss.

Krankenkassen und ihre medizinischen Dienste sind gehalten, besonders sorgfältig zu prü-fen, ob und inwieweit tatsächlich Alternativbehandlungen vernünftigerweise in Betracht kommen. Bei hart umkämpften, diffizilen medizinischen Fragen ist eine enge Zusammen-arbeit mit spezialisierten Fachzentren und ggf. eine frühzeitige sachverständige Aufklärung unerlässlich, um zeitgerecht die Weichen richtig zu stellen und keine Grundrechtsverletzun-gen durch Zeitverzug zu riskieren.

Für die anwaltliche Praxis muss betont werden, dass die erforderliche Tiefe des Tatsachen-vortrags und der medizinischen Stellungnahmen entscheidend ist: Die Darstellung der Un-zumutbarkeit oder Erfolglosigkeit aller Standardtherapien und die positive Bewertung der Innovation, selbst bei noch fehlender bundesweiter Leitlinienaufnahme, müssen einzelfall-bezogen, hochspezialisiert und mit aktuellen wissenschaftlichen Quellen untermauert wer-den. Die Gerichte prüfen genau, ob der konkrete Patient die Schwelle einer absoluten Ausweglosigkeit seriös überschritten hat.

Fazit
Das Sozialgericht Hamburg hat in seinem Beschluss unterstrichen, dass bei lebensbedrohli-chen Erkrankungen und Fehlen zumutbarer Therapieralternativen die Anordnung einer vor-läufigen Versorgung mit nichtzugelassenen Arzneimitteln möglich ist, wenn die Grundrechte des Versicherten auf Leben und körperliche Unversehrtheit in besonderer Weise tangiert sind und auch keine anderen Therapien mit hinreichender Aussicht auf Erfolg zur Verfügung stehen. Die Gerichte sind in solchen Fällen gehalten, im Rahmen einer Folgenabwägung zu prüfen, welchen Parteien ein weiteres Zuwarten im Hauptsacheverfahren eher zugemutet werden kann. Wirtschaftliche Interessen der Krankenkassen treten dabei hinter die ge-sundheitlichen und existenziellen Interessen der Betroffenen zurück.

Die Entscheidung ist richtungsweisend für die Praxis und verdeutlicht den Vorrang des Grundrechtsschutzes unter Berücksichtigung der strengen, vom Bundessozialgericht entwi-ckelten Maßstäbe für Off-Label-Use und für die „Härtefall“-Verschreibungen nach § 2 Abs. 1a SGB V. Gleichwohl bleibt die Zuerkennung von Eilrechtsschutz die Ausnahme, die nur bei individuell glaubhaft gemachter Therapienot, fundierter medizinischer Begründung und sorgfältiger Folgenabwägung zu gewähren ist.